【人(ren)類基(ji)因(yin)工(gong)程(cheng)(cheng)】基(ji)因(yin)工(gong)程(cheng)(cheng)在(zai)醫(yi)療方面的(de)應用(yong) 基(ji)因(yin)工(gong)程(cheng)(cheng)對人(ren)類的(de)影響
隨(sui)著人類對基因(yin)研(yan)究的不斷深入，分子醫(yi)學的新時代(dai)已經開(kai)始顯現(xian)(xian)。這個新時代(dai)的特點不是治療疾病的癥狀，而是尋找引(yin)起疾病的根本原(yuan)因(yin)。醫(yi)學研(yan)究人員還(huan)將能(neng)夠根據新的藥物和(he)免(mian)疫療法(fa)技(ji)術，設計新的治療機(ji)制、避開(kai)可能(neng)引(yin)發疾病的環境條件、通過基因(yin)療法(fa)更換出現(xian)(xian)缺損的基因(yin)。
人類基因工程研究取得的技術成果和資源已開始對生物醫學研究產生深刻的影響，并將給更廣泛的生物學研究和臨床醫學帶來革命。越來越詳細的基因組圖譜的繪制完成，有助于研究人員尋找諸如脆弱的X綜合征、1型和2型神經纖維瘤、遺傳性結腸癌，阿耳茨海默氏癥和家族乳腺癌等幾十種與遺傳疾病有關的基因。目前(qian)，已發現(xian)的(de)(de)(de)遺(yi)傳病(bing)有(you)7746種(zhong)，其中(zhong)由(you)單基(ji)因(yin)(yin)缺陷(xian)引起(qi)的(de)(de)(de)就有(you)約3000多種(zhong)。因(yin)(yin)此，遺(yi)傳病(bing)是基(ji)因(yin)(yin)治療的(de)(de)(de)主要對象。
基(ji)因(yin)診斷是基(ji)因(yin)工(gong)程技術(shu)在醫(yi)學上的(de)(de)一(yi)項重要(yao)應用。它是指用基(ji)因(yin)工(gong)程的(de)(de)技術(shu)方法，將正常的(de)(de)基(ji)因(yin)轉入病患(huan)者的(de)(de)細胞中(zhong)，以(yi)取代(dai)病變基(ji)因(yin)，從而(er)表(biao)達所(suo)缺(que)乏的(de)(de)產物，或(huo)者通(tong)過關閉或(huo)降低異常表(biao)達的(de)(de)基(ji)因(yin)等途徑，達到治(zhi)療某些遺傳病的(de)(de)目的(de)(de)。
第一例(li)基(ji)因(yin)治療(liao)是美(mei)國在1990年進行(xing)的。當時，兩個4歲(sui)和(he)9歲(sui)的小女孩由(you)于體內腺苷脫(tuo)氨酶缺乏(fa)而患了嚴重的聯合免疫缺陷癥。科(ke)學家對她們進行(xing)了基(ji)因(yin)治療(liao)并(bing)取得了成功。這一開(kai)創性的工作標志著(zhu)基(ji)因(yin)治療(liao)已經(jing)從實驗(yan)研(yan)究過渡到臨(lin)床(chuang)(chuang)實驗(yan)。1991年，我國首例(li)Ｂ型血友(you)病的基(ji)因(yin)治療(liao)臨(lin)床(chuang)(chuang)實驗(yan)也獲得了成功。
同(tong)時，基(ji)(ji)(ji)因工(gong)程(cheng)技術在(zai)藥物(wu)研究中的(de)(de)(de)應用(yong)(yong)(yong)，帶來(lai)了無與倫比的(de)(de)(de)社(she)會價(jia)值(zhi)和經濟價(jia)值(zhi)。利用(yong)(yong)(yong)基(ji)(ji)(ji)因工(gong)程(cheng)技術生(sheng)產臨(lin)床(chuang)治(zhi)療中非(fei)常(chang)有價(jia)值(zhi)的(de)(de)(de)活性(xing)多肽，不僅解決了來(lai)源(yuan)(yuan)困難(nan)的(de)(de)(de)問題，降(jiang)低(di)了生(sheng)產成本(ben)，而(er)且(qie)(qie)可以(yi)利用(yong)(yong)(yong)在(zai)體(ti)(ti)(ti)外(wai)(wai)操(cao)作(zuo)基(ji)(ji)(ji)因的(de)(de)(de)優點，制造出更(geng)(geng)有效(xiao)、副作(zuo)用(yong)(yong)(yong)更(geng)(geng)少的(de)(de)(de)藥品。除此(ci)之(zhi)外(wai)(wai)，基(ji)(ji)(ji)因疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)也(ye)是醫(yi)學界又(you)一重(zhong)大突破。傳(chuan)統的(de)(de)(de)免(mian)(mian)疫(yi)(yi)(yi)(yi)方(fang)法一般是用(yong)(yong)(yong)去毒(du)(du)或(huo)低(di)毒(du)(du)的(de)(de)(de)病(bing)源(yuan)(yuan)微生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)抗(kang)(kang)(kang)(kang)原免(mian)(mian)疫(yi)(yi)(yi)(yi)人(ren)體(ti)(ti)(ti)，使人(ren)體(ti)(ti)(ti)產生(sheng)抗(kang)(kang)(kang)(kang)體(ti)(ti)(ti)以(yi)抵抗(kang)(kang)(kang)(kang)疾(ji)病(bing)。但是，這種(zhong)傳(chuan)統的(de)(de)(de)免(mian)(mian)疫(yi)(yi)(yi)(yi)方(fang)法可能(neng)因為其抗(kang)(kang)(kang)(kang)原蛋(dan)(dan)白的(de)(de)(de)毒(du)(du)性(xing)而(er)對人(ren)體(ti)(ti)(ti)有害(hai)。現階段發(fa)展起(qi)來(lai)的(de)(de)(de)DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)則突破了這一缺陷，它是將能(neng)表達外(wai)(wai)源(yuan)(yuan)抗(kang)(kang)(kang)(kang)原蛋(dan)(dan)白的(de)(de)(de)質粒DNA或(huo)其它形式(shi)的(de)(de)(de)DNA注入機體(ti)(ti)(ti)后，產生(sheng)對人(ren)體(ti)(ti)(ti)無危害(hai)或(huo)危害(hai)極低(di)的(de)(de)(de)抗(kang)(kang)(kang)(kang)原蛋(dan)(dan)白，令機體(ti)(ti)(ti)產生(sheng)細胞免(mian)(mian)疫(yi)(yi)(yi)(yi)或(huo)體(ti)(ti)(ti)液免(mian)(mian)疫(yi)(yi)(yi)(yi)，抵抗(kang)(kang)(kang)(kang)外(wai)(wai)源(yuan)(yuan)微生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)侵害(hai)。而(er)且(qie)(qie)DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)相對較穩定，成本(ben)低(di)，使用(yong)(yong)(yong)方(fang)便，作(zuo)用(yong)(yong)(yong)時間(jian)也(ye)長，所以(yi)，DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)已廣泛(fan)在(zai)臨(lin)床(chuang)上使用(yong)(yong)(yong)。目前正在(zai)研制的(de)(de)(de)DNA疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)有甲肝、乙(yi)肝疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)、以(yi)及抗(kang)(kang)(kang)(kang)艾滋病(bing)病(bing)毒(du)(du)的(de)(de)(de)疫(yi)(yi)(yi)(yi)苗(miao)(miao)等。
除基因(yin)工程(cheng)(cheng)藥物(wu)和疫苗之外，人(ren)們還正(zheng)設法通過基因(yin)工程(cheng)(cheng)技(ji)術來改造一(yi)些動物(wu)（如豬）的(de)器官，使其(qi)不被(bei)人(ren)體排斥，以便用于移植。目前(qian)，許多需(xu)要進行器官移植的(de)病人(ren)在排隊等待器官時(shi)喪失了(le)生命，而(er)且費用昂貴，基因(yin)工程(cheng)(cheng)器官若能(neng)成功(gong)的(de)話，將給這些患者帶來福音。現在科學(xue)家們的(de)研究已(yi)經取得令人(ren)欣喜的(de)成績。
所以，這些技術在醫學的應用將在很大程度上改善人類健康狀況，對增強人類體質，延長壽命起到重大作用。
