Hemgenix是全球最貴的藥物之一，是一款一次性基因治療產品。這款藥由全球領先的生物技術公司CSL Behring于2022年11月獲FDA批準上市，主要用于治療處于凝血IX因子預防性輸血治療階段，以及曾經出現過危及生命的出血事件，或出現反復嚴重的自發性出血事件的成年B型血友病患者，是全球首款治療血友病B成人患者的基因療法。Hemgenix通過靜脈給藥而達到治療目的，理論上一次給藥長期有效，無需重復輸注，每劑價格為350萬美元，刷新“全球最貴藥物”的記錄。

世界上最貴的藥是什么？由藍鳥生物開發的Skysona，是一款治療早期腦腎上腺腦白質營養不良的添加藥。一劑Skysona的價格為300萬美元，之所以這么貴，除了高昂的研發成本，藥物制備也要耗費大量人力、物力和時間，如從患者體內收集完細胞后生產一劑Skysona需要55-60天。使用這款藥的流程為從患者體內取出自體造血干細胞，體外經搭載人ABCD1基因的慢病毒轉導修飾后，回輸給患者，從而達到治療效果，據M Aigoo網小編了解，藍鳥生物表示如果該藥物療效不佳可提供80%的退款。

Zynteglo是一款基因療法藥品，也是全球十大天價藥之一。Zynteglo用于治療需要定期輸血的所有基因型成人、青少年和兒童β-地中海貧血患者，可為患者提供常規紅細胞輸注和鐵螯合劑治療以外的替代方案，和Skysona一樣同為藍鳥生物開發的藥物，官方承諾若患者兩年內因該療法療效下降需要輸血治療，最多可以獲得80%退款。這款藥最初在歐盟上市，定價為180萬美元，后在美國上市，除了獲得優先審查、快速通道、突破性治療和孤兒指定外，還獲得了兒科疾病領域藥品憑證，價格為每劑280萬美元。

Zolgensma是諾華開發的一款基于AAV9的一次性基因療法，用于治療脊髓性肌萎縮癥，旨在一次治療，持續終生。Zolgensma使用腺相關病毒作為載體，將人SMN基因的功能性拷貝傳遞到靶運動神經元細胞中，從而產生正常的SMN蛋白以支持肌肉功能，在2022年之前，該產品連續多年位居榜首，目前價格為每劑225萬美元。這款藥目前已經在全球近42個國家/地區獲批，市場表現良好，而且顯示出巨大的潛力，同時，該藥物繼續產生長期數據，顯示其持久作用，雖然價格很高，但具有長期的益處。

Myalept中文名美曲普汀，由Amryt公司研發，是一款重組人瘦素蛋白類似物，用于治療先天性或后天全身性脂肪營養不良患者的瘦素缺乏癥。脂肪營養不良是一種罕見疾病，其特征是皮膚下脂肪組織大量喪失，導致瘦素激素缺乏并導致代謝異常狀況，而Myalept是治療這種疾病的特效藥。Ma igoo網小編了解到，Myalept是唯一被批準用于治療瘦素缺陷癥的藥物，因此價格也呈現逐年升高的趨勢，目前單瓶售價為5867.52美元，患者平均每月使用18瓶，年費用約為126萬美元。

洛那法尼（Zokinvy）是全球十大最貴的藥之一，是于2020年獲得批準的一款孤兒藥。Zokinvy本質是一種法尼基轉移酶抑制劑，通過抑制早衰蛋白的異戊二烯化，進而降低早衰蛋白在細胞核中的積累，適應于哈金森-吉爾福德早衰綜合征和1歲及以上患者的早衰樣核纖層蛋白病。洛那法尼并不是一種治愈方法，需要持續給藥，雖然該藥物的用藥劑量取決于身體表面積，但患者通常每天服用約200mg，以50mg膠囊746美元的價格計算，月費用將達到8.95萬美元，年費用高達107萬美元。

Danyelza又稱那西妥單抗、那昔妥單抗注射液等，每瓶定價超過2.1萬美元，患者每年需花費約101萬美元。Danyelza可通過與腫瘤表面的GD2抗原結合，觸發抗體介導的細胞毒性反應并激活免疫系統中的補體系統，從而達到殺傷腫瘤的效果，通常與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯用治療復發/難治性高危神經母細胞瘤的兒童患者。Danyelza的每個治療周期為10天，治療周期每四周重復一次，直到癌癥縮小或消失，該藥已于2022年12月進入中國市場。

世界上最貴的藥有哪些？葡萄膜黑色素瘤是一種眼癌，是一種罕見的惡性腫瘤，替本福司（Kimmtrak）是第一種治療不可切除或轉移性葡萄膜黑色素瘤的療法，也是第一種相關的T細胞受體療法，更是第一個獲得FDA監管批準的TCR療法，價格昂貴。Kimmtrak通過靜脈輸注給藥，每周一次，每瓶價格約為18760美元，這就意味著患者每年需要花費約975520美元，不過買 購網小編了解到，Immunocore公司已建立了一個名為Kimmtrak Connect的患者支持計劃，符合該計劃的可以免費獲得該藥物。

Luxturna是一種基因療法，由羅氏旗下Spark Therapeutics公司研發，于2017年12月獲FDA批準上市，是十種全球最貴的藥物之一。Luxturna適用于雙等位基因RPE65介導的遺傳性視網膜疾病，以AAV2作為載體，將正常RPE65基因的功能性拷貝導入患者視網膜細胞，使相應細胞表達正常的RPE65蛋白，從而改善患者視力。Luxturna只能在醫院內使用，為視網膜下注射，單價為42.5萬美元，雙眼治療費用達85萬美元，不過Spark Therapeutics稱，如果該藥物不起 ... 作用，不會收取全部費用。 【展開全部】

Folotyn是一款二氫葉酸還原酶（DHFR）抑制劑，用于治療復發性或難治性外周T細胞淋巴瘤。這款藥最早于2009年獲FDA批準上市，它的批準日期之早使其成為天價藥名單上停留最久的藥物，2020年，該藥在中國獲批。外周T細胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一種亞型，在淋巴組織中形成，患者通常每年服用約135瓶Folotyn，2022年1月，Acrotech將藥物價格提高3%，年費達到842585美元，不過同年12月，Fresenius Kabi推出Folotyn的仿制藥，可能對Folotyn的銷量造成一 ... 定沖(chong)擊。 【展開全部】